凝血因子转基因药物预计不久将用于临床 价格或大幅度降低

2016-09-08 | 作者: 王晓易_NE0011 | 标签: 转基因药物



“转基因动物制药产业化战略研究”咨询会议在渝召开。记者 林楠 摄

华龙网9月7日15时50分讯(记者 林楠)借助转基因动物,就可以生产中稀缺药物控制和预防罕见疾病?日前,由中国工程院医药卫生学部主办,重庆市医科大学附属儿童医院承办的中国工程院“转基因动物制药产业化战略研究”咨询会议在渝召开。中国工程院院士曾溢滔在会议上透露,借助转基因动物,可以生产人类稀缺的药用蛋白质,如凝血因子IX,用于控制和预防乙型血友病患者出血。

曾溢滔,中国工程院院士,医学遗传学专家。他长期从事医学遗传学和分子胚胎学的基础和应用研究,是我国基因诊断主要开拓者之一,率先将基因工程与临床医学相结合,发展了一整套基因诊断技术,系统地攻克了一些主要遗传病的基因诊断和产前诊断。

转基因药物从何而来?“转基因药物其实离我们并不远。”曾溢滔告诉记者。要实现转基因药物的制造,首先需要培育转基因动物。转基因动物是通过实验,将人或哺乳动物的某种功能基因导入哺乳动物的受精卵(或早期胚胎细胞)里,使导入的基因能够与受精卵的染色体DNA整合在一起。如此一来,动物体内的每一个细胞都带有导入的这种基因。

经过长期试验,曾溢滔及其团队发现,乳腺是最佳“厂址”,因为乳汁不会进入体内循环,不会影响转基因动物本身的新陈代谢;而且从乳汁中提取蛋白,具有产量高、生物活性稳定等特点。

“动物的乳腺就成了一个生产车间。”曾溢滔说,这种技术有个学名叫“转基因动物-乳腺生物反应器”,人们只需饲养大量的转基因牛、转基因羊等家畜,就可源源不断地从动物的乳汁中获取人类所需要的药物蛋白质。

这样一来,借助转基因动物生产的稀缺药用蛋白质就大大降低了制药成本。有人算过,若用其他工艺生产1克药用蛋白质,成本需800-5000美元,而利用转基因动物只需0.02-0.5美元。以防治甲型血友病的凝血因子Ⅷ为例,美国的需求总量是120克,如果从血浆中提取,需要120万升血浆,由1200万人次捐血;而由转基因动物“代劳”,只需1-2头转基因牛就够了。

“目前,我们正在做凝血因子IX的临床前实验。”曾溢滔解释说,凝血因子是参与血液凝固过程的蛋白质组分,凝血因子Ⅸ可用于控制和预防乙型血友病患者出血。目前,市面上的凝血因子类产品十分昂贵,且数量稀少,让不少血友病患者望而却步。
而凝血因子转基因药物则将改变这一现状,有望在不久的将来运用于临床,“如果能走绿色通道,快速完成临床试验,并拿到临床批文,将大大加快转基因药物用于临床的速度。”曾溢滔说,届时,凝血因子转基因药物的价格或将大幅度地降低。 

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来源:华龙网

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