基因编辑技术将首次应用人体测试:治疗先天性眼病

2019-08-01 | 作者: 新浪科技 | 标签: 基因编辑

新浪科技讯 北京时间7月31日消息,据国外媒体报道,美国将进行首项在人体内部测试CRISPR基因编辑技术的研究,这项研究计划使用CRISPR来治疗导致失明的遗传性眼部疾病。

患有这种疾病的人有一种影响视网膜功能的基因突变。视网膜位于眼睛后部,具有感光细胞,对正常视力至关重要。研究中涉及的这种眼病是先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis)的一种形式。

先天性黑蒙症是导致儿童失明的最常见原因之一,据美国国立卫生研究院的数据,每10万名新生儿中约有2至3名患有此病。该疾病是发生最早和最严重的遗传性视网膜病变,患儿通常在出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失,导致先天性失明。

新的疗法将使用CRISPR来纠正基因突变。CRISPR是一种基因编辑工具,可以让研究人员精确地编辑特定位置的DNA。根据Editas Medicine公司的一份声明,研究人员将使用一种注射剂,直接在感光细胞中进行这种疗法。Editas Medicine公司正在与艾尔建(Allergan)公司一起开展这项研究,该试验将纳入18名患者,包括儿童(3岁及以上)和成人,在这项新的研究中,儿童和成人的DNA编辑不能遗传给他们的后代。

CRISPR基因编辑技术

CRISPR是存在于细菌中的一个基因组,其中含有曾经攻击过该细菌的病毒的基因片段,细菌通过这些基因片段来侦测并抵抗相同病毒的攻击,并摧毁其DNA,换句话说,CRISPR是细菌用来保护自己免受病毒攻击的后天免疫系统,它也存在于绝大多数的古菌中。

总是位于CRISPR附近的基因被称为Cas(CRISPR相关)基因,在激活之后,这些基因会产生特殊的蛋白质(核酸酶和解旋酶),这些关联蛋白可以充当切割DNA的“分子剪刀”,与和CRISPR组成了CRISPR/Cas系统。近年来经常被提及的CRISPR-Cas9就是一种切割动物(和人类)DNA的内切核酸酶。

在利用CRISPR-Cas9切割DNA后,携带特定基因的新DNA序列可以嵌入到新的间隔中;另一方面,切割DNA的同时可以“敲除”不需要的基因,比如某种致病基因,换句话说,CRISPR-Cas9具有编辑基因片段的功能,可以查找目标基因,进行删除或替换。

与动物研究相比,编辑人类DNA的CRISPR实验发展较为缓慢,这主要是出于伦理和监管的考虑。各国政府和监管机构对有关人类基因组的试验都持谨慎态度,有科学家甚至提出应该暂停CRISPR实验,直到我们能获得更多该技术潜在影响的信息。(任天)

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来源:新浪科技

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